terça-feira, 20 de maio de 2014

Estudo prolonga vida de crianças com doença similar a "Benjamin Button"

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Crianças com progeria, uma doença rara que provoca sintomas de envelhecimento precoce do corpo, participaram de uma pesquisa médica para melhorar o tratamento da doença. Após seis anos de testes, um novo medicamento se mostrou capaz de elevar em 19 meses a expectativa de vida dos pacientes, que vivem, em média, apenas até a adolescência.

A doença ganhou notoriedade com o filme O Curioso caso de Benjamin Button, onde um homem nascia velho e rejuvenescia. Mas no caso real, as crianças têm uma doença similar ao envelhecimento e acabam morrendo.

"É um importante primeiro passo", avalia a médica Leslie Gordon, que fundou com o marido, nos Estados Unidos, a Fundação de Pesquisa em Progeria (FPP) depois que o filho deles foi diagnosticado com a doença. Os testes com o novos medicamentos foi conduzido pela FPP. "Embora esta não seja a cura da doença, mostramos pela primeira vez que existe a possibilidade de influenciar a expectativa de vida dessas crianças".


Apenas um em 4 a 8 milhões de recém-nascidos tem a mutação genética que leva à sintetização anormal de uma proteína estrutural das células, característica da doença.

A consequência é a deterioração precoce de tecidos celulares, provocando sintomas que assemelham ao envelhecimento: perda de peso, queda de cabelos, pele flácida e rigidez nas juntas. Crianças com progeria também desenvovlem artereoesclerose e acabam sofrendo ataques do coração, maior causa de morte entre os doentes.

"Testes sem um grupo de controle, com placebo, simplesmente não são confiáveis", diz Donald Berry, bioestatístico da Universidade do Texas. Como as bases de dados são construídas de acordo com critérios diferentes, explica ele, outras variáveis que não o efeito do medicamento podem impactar nos resultados.

Os testes da FPP com o medicamento começaram em 2007. A droga faz parte da família de inibidores de farnesiltransferase (FTI), testada inicialmente em crianças com câncer, sem sucesso. O estudo acompanhou 25 crianças com progeria e, após dois anos de uso do medicamento, registrou-se ligeiro aumento de peso e menor enrijecimento de vasos sanguíneos na maioria dos casos.

Em uma nova análise, para ter um "grupo de controle", os cientistas compararam a expectativa de vida de 43 crianças em tratamento com informações de uma bases de dados internacionais sobre casos de progeria. Em seis anos de tratamento, cinco das 43 crianças em tratamento faleceram – uma delas era o filho de Gordon, em janeiro deste ano. Entre as crianças que não participaram do estudo, foram 21 mortes em outros 43 casos de progeria.
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